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新浪科技讯 9月24日消息，8岁的埃米莉-怀特海德(Emily Whitehead)5岁就被诊断出患上急性淋巴细胞白血病(ALL)这种可怕的癌症，**轮化疗时便受感染，双腿几乎不保，经治疗后病情有所缓解，计划骨髓移植。然而等待骨髓移植期间白细胞又一次复发，这次再也无计可施的她6岁时接受了CAR T(T细胞嵌合抗原受体)免疫细胞治疗，她是**位接受CAR细胞治疗的儿童患者。小埃米莉接受的是一种除了大胆的实验性治疗外还从未对一个孩子进行的试验性疗法：抽取小埃米莉的血液，在其中提取她的白细胞，利用改良的艾滋病毒对这些白细胞进行改造，教会它们识别肿瘤细胞并进行杀伤。改造后的白细胞又重新输回小姑娘的体内。经历了噩梦般的连续高烧后，小埃米莉挣脱了死神的束缚重新醒了过来。接受这种疗法之后的两年埃米莉身体健康，可以跟家里的小狗滚作一团，可以上学，可以学钢琴，她的头发也长出来了扎成马尾辫，可以像其他孩子一样体验生命的美好，医生和科学家们的疯狂试验成功了。CART的出现使人们在对抗癌症这一隐性又无处不在的恶魔的战争中，找到了扭转战局的契机。在2015年的深圳国际BT**峰会上，美国宾夕法尼亚州大学终身教授、美国科学院院士卡尔?朱恩教授在会上发表了主题演讲：决胜癌症，向人们介绍CAR T这种神奇的疗法。卡尔-朱恩教授是CAR T技术的发明者，迄今已发表超过360篇SCI论文，申请专利46项，授权31项，2014年，FierceBiotech将他评为"全球生物制药界**的科学家"。埃米莉战胜癌症并非个例，卡尔-朱恩教授介绍说，接受CAR-T疗法的还有一个美籍华人小男孩，"我上次见到他，我问他癌症怎么样，他说他全身的肌肉很痛，在得到治疗之后，他说他已经想要并且认为自己可以成为一名棒球手。"
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除了对CAR-T细胞本身的组件进行改装之外，研究者还在尝试不同的方法，将受体引入患者的细胞内部。在德州大学安德森癌症研究中心，劳伦斯-库珀(Laurence Cooper)及其同事正利用被称为"睡美人"的非病毒系统--从鱼类中获得的转座子--将基因转入到基因组中。库珀说："这一系统利用电穿孔技术将'睡美人'系统的部件转入T细胞中。"他希望这一系统能比病毒载体更加简易且成本更低。尽管CAR-T细胞一开始是作为单一药物治疗进行试验的，但研究者也在考虑如何将CAR-T细胞与其他免疫疗法更好地结合起来。卡尔-朱恩教授告诉记者，通常一种药物上市需要8-12年的时间，而CAR T疗法从2010年**次临床试验，很有可能在2017年通过美国药监局的批准，尽管现在大部分的研究主要关注发展到晚期、其他治疗方法已经无效的疾病，但卡尔?朱恩表示CAR T技术是一种平台，300种癌症**后都可以通过CAR T产生不同的抗原来治疗，"这是一种有生命的药物，因为它进入人体后会自己继续繁殖"，这些新的免疫疗法能够在未来取代以往标准的治疗方法。过去几年中，制药界在抗癌技术领域十分活跃，6家公司参与的交易总额已经超过5亿美元。除了资金流入的潜力巨大之外，美国食品与药物管理局(FDA)采取的措施也促进了该领域的发展。为了满足不断增长的医疗需求，FDA给予了CAR-T细胞疗法优先评估的待遇。许多这类疗法都获得了"罕见病疗法"和"突破性疗法"的认证。**的管理审核机制，反过来促进了技术得更**开发和资金的更快流入。2014年11月，FDA给予了Juno公司的"JCAR015"以"罕见病疗法"的认证；Kite公司开发的缓解非何杰金氏淋巴瘤的"KTE-C19"也获得了FDA和欧洲药品局的认证。宾夕法尼亚大学和Novartis公司开发的"CTL019"(用于治疗急性淋巴性白血病)也于去年7月获得了"突破性疗法"的认证。随着研究的深入，临床试验的结果也不断给人带来希望。参与这场研究竞赛的科学家被这些试验结果所鼓舞，许多人都认为CAR-T细胞疗法是癌症治疗的未来。尽管卡尔?朱恩直言CAR T疗法需要特殊的生态环境，如何把目前专业人员处理的复杂精细过程自动化流程化仍是一个很大的难题，但"这些试验正在宣告化学疗法走在被淘汰的道路上"。
